Biyoteknoloji ve moleküler biyolojideki gelişmeler sayesinde hastalıkların genetik temelleri aydınlatılmaya başlanmış, biyolojik olarak aktif proteinleri kodlayan genlerin tespit edilmesi sağlanmıştır. Eksik gen ürünlerinin yerine konulması, gen tedavisi yöntemiyle fonksiyonel bir veya birkaç genin hastaya nakledilmesi veya biyolojik / biyoteknolojik ilaçların hastaya verilmesiyle mümkün olabilmektedir.

Biyoteknolojik ilaçlar, rekombinant DNA teknolojisi kullanılarak canlı organizmalarda üretilen makromoleküller olup; ulusal ve uluslararası kılavuzlarda biyolojik ilaç kapsamında değerlendirilir. Biyofarmasötikler olarak da adlandırılan biyoteknolojik ilaçlar, sitokinler, enzimler, hormonlar, pıhtılaşma faktörleri, aşılar, monoklonal antikorlar, hücresel tedavi ürünleri, antisens oligonükleotitler ve peptit terapötikler olarak gruplandırılabilir. Sentetik peptitler yapıları nedeniyle kimyasal ilaçlar ve biyolojik ilaçlar arasında yer alır.